iPS 細胞を利用した病態研究が，また 1 つ新しい治療開発につながりそうだ．2013年，iPS 細胞研究所から，各FOP（進行性骨化性線維異形成症）の患者さんから作成した iPS 細胞をシャーレ内で骨や軟骨に分化誘導することで FOP の病態を再現出来たとする報告があった．この実験系は FOP 患者の骨化を防ぐ治療薬の発見に貢献出来る新しいアプローチである．iPS 細胞自体を治療に用いる再生型の医療とは異なった応用法であり，すでに開始されている黄斑変性症に対する iPS 細胞治療に次ぐ臨床応用となる．

4 年を経て，いよいよ臨床治験がスタートするというが，その治療薬候補が「ラパマイシン」という，すでに臨床で使用されている薬である（いわゆるドラッグリポジション）ことも興味深い．